Origent数据科学公司(Origent Data Sciences Inc.)和Cytokinetics公司2016331日宣布进行一项合作研究,利用来自Cytokinetics公司Tirasemtiv临床试验的数据,改进和前瞻性验证一种Origent计算机模型,以预测肌萎缩侧索硬化(ALS)疾病发展过程。在美国ALS协会的资助下,此次联合研究项目将首次在临床试验中进行预测模型的前瞻性验证。在此之前,Origent模型在对ALS患者的功能和生存期预测方面,已经使用内部和回顾性外部数据集进行了验证。

ALS患者的病情发展是因人而异。虽然诊断后的平均生存期为3-5年,但很多患者仅能生存几个月,也有些患者能够生存几十年。这种病情发展的异质性成为临床试验设计和实施的重大挑战,因为高度可变的病情发展速度可能混淆传统的统计分析,并需要进行规模更大、时间更长和更昂贵的试验。Origent的统计模型被设计为识别那些症状可能更快或更慢发展的患者,从而降低因疾病异质性而造成的统计复杂性。

"我们非常感谢ALS协会的慷慨赠款,非常感谢Cytokinetics公司给予我们使用他们临床试验数据的机会"Origent公司首席科学官Dave Ennist说,"如果获得验证,我们所开发的模型将被提交给FDA,可能使更敏感、更具成本效益的ALS临床试验得以进行,潜在为新药物开发提供更快的路径。"

"Origent公司、Cytokinetics公司和ALS协会之间这种独特的合作,反映出我们共同努力加速新药临床试验进程的另一个步骤"Cytokinetics公司临床研发高级主管、神经肌肉疗法负责人Jinsy Andrews博士说,"我们很高兴与Origent公司共同使用来自BENEFIT-ALSVITALITY-ALS的数据及潜在验证他们的预测模型,我们希望能够促进这种新型技术的应用,积极影响未来ALS临床试验的设计和实施。"

"看到这种合作让我们极度兴奋"ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说,"这个工具有潜力加速ALS临床试验的进程,而Cytokinetics公司的III期临床试验为验证这种疾病发展算法提供了绝佳的机会。"

 


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