欧洲药物管理局（EMA）孤儿医药产品委员会（COMP）授予Herantis制药公司（Herantis Pharma Plc）重组人类大脑多巴胺神经营养因子（Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor，CDNF）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的孤儿药地位。

"这一积极的选择强调了两方面问题"Herantis公司首席科学官Henri Huttunen博士解释道，"首先，作为真正的毁灭性疾病，ALS迫切需要新颖的疗法；其次，基于科学数据，我们获得了合理的假设：CDNF将带给ALS患者巨大的益处。虽然还需要多年的辛勤工作，但孤儿药地位的获得是我们为ALS开发新型疗法的重要里程碑。"

ALS会导致控制随意肌的神经元进行性丢失，造成肌肉僵硬、无力，言语、吞咽困难和最终的呼吸困难。大多数患者因呼吸衰竭离世。该病的根本原因可能涉及遗传，但大部分病例病因不明。目前依然缺乏有效的治疗方法。

"虽然是一种罕见疾病，但ALS是重大的社会挑战"Herantis公司首席执行官Pekka Simula说，"欧洲每年有14万运动神经元疾病新诊断病例，经济负担为80亿欧元。我们将竭尽所能将CDNF开发为ALS患者未来可用的新的治疗选择。"

获得欧盟孤儿药地位的药物需要具备以下特点：首先，该药物是为治疗罕见疾病（发病率低于5/10000）而开发的；其次，至少早期临床前数据表明，该药物可能为患者提供益处，所带来的改善超过目前可用的治疗方法。在获得孤儿药地位之后，开发公司依然需要进行临床研究以确立药物的安全性和有效性。不过，孤儿药地位能够为药物开发提供福利和激励机制，比如费用减免、科学建议和扩展的销售排他期。

关于CDNF

CDNF即大脑多巴胺神经营养因子，是一种Herantis公司拥有全球专利的神经保护和神经营养蛋白质。临床前开发项目显示，该蛋白质在几个帕金森病（PD）临床前模型表现出有效性。Herantis公司正在准备CDNF治疗PD的首个人类临床研究，同时在针对ALS进行临床前开发。

在包括慢性毒理研究的临床前研究中，CDNF表现出安全性。CDNF对多巴胺-生成细胞的保护和再生，暗示其具有修饰PD的潜力，并且在PD的非-运动症状方面表现出有效性。在ALS疾病模型中，CDNF显着增加生存期并减少症状。这些结果表明，CDNF可能解决PD和ALS的未满足临床需要。CDNF以赫尔辛基大学生物技术研究所Mart Saarma教授领导的研究为基础。