近日,一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究论文中,来自谢菲尔德大学的研究人员通过研究发现,一种用于治疗白血病的药物或可有效减缓杜氏肌营养不良症(DMD)的症状;杜氏肌营养不良症经常会影响男孩的健康,在英国这种疾病影响着大约2400名个体的健康,而当前并没有有效的疗法,而且很多病人一般都会在30岁之前死亡。

文章中,研究人员调查了一种名为达沙替尼(Dasatinib)的药物,该药物可以通过阻断刺激癌细胞生长的特殊化学信号来发挥作用;研究人员发现,药物达沙替尼还可以关闭参与杜氏肌营养不良症发生的蛋白信号,这种名为肌营养不良蛋白聚糖的蛋白在维持健康肌肉组织上扮演着重要角色。

文章中,研究者检测了达沙替尼在患DMD斑马鱼中的作用,结果显示这种药物可以促进斑马鱼机体症状改善40%,而且相比对照组而言,利用该药物治疗的斑马鱼在后期都会游泳了;当结合其它药物进行联合治疗时,这种效果就改善地非常明显了;研究者Steve Winder说道,达沙替尼或许是治疗DMD的潜在药物,目前我们理解了该药物的作用机制,其可以有效减缓机体肌肉的退化,改善患者步行的能力并且保护患者心脏和呼吸肌的功能。

目前药物达沙替尼已经进入临床使用,研究人员希望后期可以在DMD患者中进行检测沙替尼药物的治疗效率,目前在小鼠机体中进行的试验结果良好,而和达沙替尼具有相同工作机理的其它药物目前研究人员也正在进行调查分析。

最后研究者表示,本文研究为后期开发治疗DMD的新型疗法提供了一定的思路,利用联合疗法或许可以更加有效治疗该疾病;而研究人员也希望利用这种潜在疗法治疗其它的肌营养不良症,如今他们希望进行更多和DMD相关的临床研究来支持当前的研究结果。

 


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