Pharming 已为其 Ruconest（重组 C1 酯酶抑制物，50 IU/kg）在遗传性血管性水肿患者中用于预防的 2 期临床研究完成患者招募。

30 名缺乏 C1 酯酶抑制物且每月至少有四次发作史的遗传性血管性水肿患者被招募到该随机、双盲研究中。患者每周接受一次或两次 Ruconest 治疗，或在每一个三四周的治疗周期内使用安慰剂。通过交叉设计，所有患者将接受每一种剂量方案。这项研究将在遗传性血管性水肿患者中评价 Ruconest 用于血管性水肿发作预防时的安全性及有效性。

这项研究的患者招募于 2015 年 1 月开始，招募地点分布在加拿大、欧洲、以色列及美国。这项试验正由主要研究者 Cicardi 博士与 Riedl 博士进行协调，前者也是米兰大学的教授，后者是圣地亚哥加利福尼亚大学美国遗传性血管性水肿中心医疗主任、主任医师。

Pharming 预测 2016 年第二季度有望获得试验的关键结果

Pharming 首席运营官、医学博士、哲学博士 Giannetti 在评论该公告时，「我们很高兴及时为这项双盲、随机、安慰剂对照研究完成患者招募。我们期望这些结果在遗传性血管性水肿患者中确定 Ruconest 用于预防血管性水肿发作的安全性及有效性时会提供大量的信息。

我们预测，这项研究的关键结果会在第二季度末获得。如果结果呈阳性，我们打算与 FDA 及 EMA 接洽，为该项目讨论下一步的计划，包括我们的一种新的皮下注射剂计划。

根据与 Valeant 制药达成的北美许可协议条款，Valeant 和 Pharming 共担 Ruconest 用于遗传性血管性水肿预防的开发成本。Pharming 将从 Valeant 获得一笔未对外披露的里程碑付款。Ruconest 已被 FDA 授予孤儿药资格，用于遗传性或获得性 C1 酯酶抑制物缺乏引起的血管性水肿的预防性治疗，数据独占权直到 2026 年结束。