进入新版GMP时代之后，整个医药工业的生产硬件、流程及环境得到全面提升，为企业生产工艺优化、产品升级及药物自主创新创造了良好的条件。从全球范围来看，获准上市的新药数量已经逐渐度过本世纪前十年的低迷期，在2013年FDA批准上市新药达到27个，其中9个被认定为一类新药，呈现出一片创新药物的沃土。

而随着世界技术保护和技术创新的竞争日趋激烈，国外专利保护期内的药品无法随意仿制，对我国合成新药的研究带来了严峻的挑战，同时也带来了新的机遇。

“目前，新药研发投入与新化学实体药物的产出严重不成比例。”在11月2日由中国医药工业信息中心主办的第二届药物合成工艺过程工程技术研讨会上，中科院上海药物研究所受体与功能重点实验室研究员柳红说。不仅如此，全球药物产业还面临着创新不足，药物副作用带来的不良反应，复杂疾病缺乏有效的治疗药物，高额的医药费用带来的医保压力等问题。高投入、高风险、高回报、长周期、专利丧失及研发产品线的缩减使制药产业药物研发面临巨大挑战。

来自第二军医大学药学院盛春泉副教授也提到，新药研发成本加大、速度变缓的主要原因在于国家对用药质量和药品注册的要求提高、研发成本的大幅上升、疾病治疗难度的加大以及药物设计命中率不高，成药性化学空间探索不足。

柳红建议，新药创制在理念上需要向系统性、与临床试验高度结合方面发展；在技术上要求向技术融合发展探求新的突破，在方法上必须兼顾宏观性和为关心的整合发展方向上不断探索。政府应对于不同类型的创新主体采取不同的方式加强投入，投入资金不宜过于分散且应主要流向科研机构；对于医药行业应建立实质性的产学研医联盟，组建包括学术机构、临床医院、企业以及监管机构在内的转化医学联盟；科研机构则应加强药学前沿基础研究，开展疾病分子分型、生物标志物、现有药物个性化、个性化新药等个性化药物相关领域研究，抢占新药研究制高点；另外监管机构应当建立合理科学的利于新药发展和健康需求的监管体系，建立起与产业、科研机构、监管机构等所有新药研发参与者之间有效的沟通体系，对国家亟需的药物诸如复杂疾病、罕见病药物建立特殊的审批政策，促进我国新药研发的发展。