从百特独立出来的Baxalta发布了其长效血友病药物Adynovate的数据,数据显示该药物在凝血与预防严重出血方面优于前辈Advate。来自2/3期关键研究与1期试验的数据在美国血液病学会杂志Blood上发布,数据表明Adynovate(也称BAX855)与Advate相比,半衰期平均延长1.4-1.5倍,Advate世界上用量最大的因子VIII治疗药物。

该试验每周两次给药预防组的患者与按需给药组的患者相比,平均年出血率降低95%(分别为1.941.5),同时这款药物在治疗所有出血发作方面也有效,经过一两次输液后,95.9%的出血发作得到控制。在安全性方面,没有患者出现对BAX855的抑制情况,未报道有与治疗相关的严重不良事件,包括过敏反应。这些结果形成了在美国上市申报资料的基础。

Adynovate有可能为患者提供一种重要的新治疗选择,用一种简单、每周两次的给药计划提供出血预防组合,”Baxalta血液学医疗事务全球总监Valentino称。“这次关键试验的结果证明了Adynovate进一步帮助个性化治疗方案使血友病对患者生活影响最小化的能力,”他如是称。

如果获得成功,这款药物在市场上将会面临几款长效血友病药物的竞争,如百健已获得批准的Eloctate,拜耳处于后期试验阶段的因子VIII替代治疗药物BAY94-9027及其它其它产品。

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