第一三共制药与Plexxikon的试验性罕见癌症药物PLX33971期试验中导致肿瘤持久的消退。PLX3397是一种CSF-1R抑制剂,用于腱鞘骨巨细胞瘤(TGCT)治疗,这种疾病是一种罕见的癌症,它影响关节或腱鞘,能导致机动性的丧失。目前尚无获批的用于TGCT系统治疗的药物。

这项试验的结果发布在了《新英格兰医学杂志》上,结果显示52%的患者达到了部分缓解,30%的患者疾病得到稳定。“TGCT是一种在管理上非常困难的疾病,治疗选择在很大程度上限于手术切除尽可能多的肿瘤,”Tap博士称,他是这项研究的主要研究者,也是纪念斯隆凯特林癌症中心恶性肿瘤医疗服务的主任。

“尽管用最好的手术介入治疗,但弥漫性TGCT的复发率依然很高,该疾病可能推进到关节,而到关节时不再适合手术。这些初步的结果证明,通过以CSF-1R为靶点,PLX3397可以抑制某些TGCT患者的肿瘤增长,可能为这些患者提供一种替代的非手术治疗选择。”

第一三共制药在2011年以8.05亿美元收购Plexxikon,获得了后者的黑色素瘤药物威罗菲尼,这款药物由该公司与罗氏共同开发。该药物已面临来自诺华Tafinlar(dabrafenib)Mekinist(trametinib)合并药物的激烈竞争。

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