3月21日,专注神经科学领域新药研发的生物技术新锐Prothena宣布与Celgene(新基)达成全球协议,开发一系列针对神经退行性疾病的创新疗法。一些资深医药人指出,结合Celgene不久前和Vividion Therapeutics达成的协议,21日的合作进一步反映了Celgene在神经退行性疾病领域的发力。

本协议专注于三大临床前项目,其中第一个项目针对tau蛋白。Prothena先前已找到了一系列靶向tau蛋白新表位的抗体,有望防止错误折叠的tau蛋白与细胞结合,从而抑制其在细胞之间的运输,阻止潜在的病理变化。这些抗体有望治疗阿兹海默病、进行性核上性麻痹、额颞叶失智症、以及其他和tau蛋白有关的疾病。

第二个项目针对的是TDP-43蛋白。与第一个项目类似,Prothena也开发了一系列靶向TDP-43蛋白多个表位的抗体,并正在体外筛选潜在抑制效果最佳的抗体。这些抗体有望治疗“渐冻人症”、一部分阿兹海默病、以及其他TDP-43相关的疾病。第三个项目的靶点目前尚未公开。

根据公布的协议,Prothena将获得1亿美元先期付款和5000万美元的期权投资。未来,Celgene也有望支付其他里程碑费用。针对这些在研项目,Celgene有在美国申请临床试验的独家许可。

“Prothena在神经科学创新上有丰富经验,其团队对于靶向蛋白折叠错误导致的疾病也有极深的认识。我们的合作能利用各自的核心专精,专注蛋白质稳态和蛋白清除,来靶向那些导致神经退行性疾病的蛋白质,”Celgene的神经科学和影像学副总裁Richard Hargreaves博士说道:“我们选择合作的项目有潜力成为我们新疗法的根基性资产,以治疗无药可治的神经疾病。”

“我们很高兴能与全球领先的生物医药公司Celgene合作。Celgene在靶向蛋白质稳态关键生物学通路上有很深的专精,也有推进创新疗法的良好记录,”Prothena的总裁兼首席执行官Gene Kinney博士说道:“在我们建立神经科学领域创新疗法管线的同时,这项协议让我们有机会和一流的伙伴合作,推进这些项目的进行,并进一步拓展我们的发现能力,帮助我们带来更多样化的疗法管线,改变灾难性疾病的进程。”


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