3月1日， Galera Therapeutics宣布美国FDA授予其主要候选药物GC4419突破性疗法认定，该药物是一种高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物，用于减少放射治疗（有或没有全身治疗）引起的严重口腔粘膜炎（SOM）的持续时间、发生率和严重程度。值得一提的是，GC4419还获得了FDA颁发的快速通道资格，用于降低放疗和化疗引起的OM的严重程度和发生率。

口腔粘膜炎（OM）是癌症治疗期间产生的一种痛苦并发症，尤其是放射治疗。它由治疗期间产生的过量超氧化物引起，这些超氧化物会分解口腔中的上皮细胞，使患者经历严重的疼痛、炎症、溃疡和口腔出血。在美国，超过50%的癌症患者会接受放射治疗。在头颈癌患者中，放疗更是治疗的主要手段，约70%接受放射治疗的患者会发生严重的口腔粘膜炎（SOM）。SOM可通过造成放疗中断而对癌症治疗的结果和预后产生不利影响。SOM也会限制患者吃固体食物和饮用液体的能力，并可能导致严重的感染。此外，管理这些副作用的成本很高。但目前还没有获批用于预防或治疗头颈癌患者的SOM的药物，这一领域还有医疗需求未被满足。

Galera带来的GC4419是一种高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物，可模拟人类超氧化物歧化酶的活性。GC4419通过迅速将超氧化物转化为过氧化氢和氧气，来降低放疗引起的超氧化物水平升高。将超氧化物转化为对癌细胞更具毒性的过氧化氢也可以增强放疗对肿瘤的作用，特别是对于产生高水平超氧化物的立体定向体放射疗法（SBRT）。

此次GC4419获颁突破性疗法认定是基于一项包含了223名头颈癌患者的双盲、随机、安慰剂对照2b期临床试验的结果。该试验显示，GC4419能将SOM的持续时间从19天大幅降至1.5天（92%），将完成放疗的SOM发病率减少34%，将患者OM的严重程度降低47%。同时，在标准放疗方案中加入GC4419也证明了可接受的安全性。此外，在多项临床前研究中，GC4419显示出肿瘤对放疗的反应增加，同时控制正常组织中的毒性。

“来自FDA的突破性疗法认定进一步证实了GC4419在最近的2b期临床试验中所显示的有意义的疗效和安全性结果，并强调了对严重口腔粘膜炎治疗方案的迫切需求，” Galera总裁兼首席执行官Mel Sorensen博士说：“我们期待与FDA密切合作，继续开发GC4419以减少患者的SOM，从而有效推进临床计划，并最终将GC4419带给有需要的患者。”