Adverum Biotechnologies（下称Adverum）近日宣布扩大与Editas Medicine（下称Editas）的合作协议。两家公司曾于2016年8月公布了合作关系，协力开发基因组编辑类药物以治疗五种遗传性的视网膜疾病。根据扩大协议的条款，Adverum和Editas将研究期限延长至2018年第三季度；从现在至2020年8月，Editas保留了一系列可行权力。

Adverum是一家处于临床阶段的基因治疗公司，主要关注严重罕见和眼部疾病的未满足医疗需求。Adverum拥有强大的开发管线，其中包括旨在治疗罕见疾病α-1抗胰蛋白酶（A1AT）缺陷和遗传性血管性水肿（HAE）以及湿性老年性黄斑病变（wAMD）的候选产品。利用基于新一代腺相关病毒（AAV）载体的技术平台，Adverum通过诱导具有治疗效果的蛋白质的持续表达来提供持久的疗效。

成立于2013年的Editas Medicine在基因组编辑、蛋白质工程、分子和结构生物学等领域居于世界领先地位，这家创新型基因组编辑公司专精于CRISPR/Cas9和TALENs等基因组编辑技术。该公司的使命是将基因组编辑技术转化为新的药物和疗法，利用精确的分子修饰技术对基因组进行编辑纠错，在基因水平上治疗导致多种疾病的根本原因。

Adverum与Editas的合作旨在开发用基因组编辑类药物治疗遗传性视网膜疾病的方法。除此之外，Adverum还与Regeneron医药公司有合作协议，共同研发和商业化眼科疾病基因治疗产品。

“我们与Editas的合作内容主要集中在利用我们的下一代AAV载体来传递Editas基于CRISPR的基因组编辑技术，从而开发新的治疗方法，”Adverum的总裁兼首席执行官Amber Salzman博士说：“我们合作关系的扩展，证明了我们的下一代载体在这项工作中的重要性。”

Editas的首席执行官Katrine Bosley女士则表示：“这项合作将我们同类最优的基因组编辑平台和Adverum业内领先的载体技术结合在一起，携手为视网膜疾病患者开发新药。Adverum拥有独特的技术和重要的眼科经验。扩大我们的合作关系反映了我们继续对基因组编辑平台进行高度选择性投资的策略。”