Cytokinetics最近宣布，公司开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的新药tirasemtiv在临床III期研究中未能达到首要临床终点而宣告失败。受这一结果影响，公司宣布将暂停该药物的研发，公司股价应声下跌33%。

Cytokinetics公司CEO Robert Blum表示，尽管公司对这一研究结果感到失望，但公司未来仍将尽力开发新一代的ALS疗法以减缓患者的痛苦。Tirasemtiv是一种骨骼肌快肌钙蛋白激动剂药物（FSTA）。此次临床III期研究数据证明，该药物未能在患者治疗24周后明显改善患者的肺部功能或在48周达到其他的次要临床终点，此外tirasemtiv的耐受性也引起了研究人员的一些关注。公司预计于今年12月公布此次临床研究的详细数据。

Robert表示，尽管公司在tirasemtiv上遭受重创，但公司将会集中全力开展公司新一代FSTA药物CK-2127107的研发。此前进行的一项临床I期研究显示，CK-2127107耐受性和疗效均优于前者。公司已经于今年7月份启动了临床II期研究并计划2018年获得该药物的临床II期研究结果。制药巨头Astellas公司也是该药物的开发合作者之一。

ALS也叫运动神经元病（MND），后一名称英国常用，法国又叫夏科（Charcot）病，而美国也称卢伽雷（Lou Gehrig）病。我国通常将肌萎缩侧索硬化和运动神经元病混用。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部（所谓球部，就是指的是延髓支配的这部分肌肉）、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。肌萎缩侧索硬化的病因至今不明。20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关。另外有部分环境因素，如重金属铝中毒等，都可能造成运动神经元损害。早期症状轻微，易与其他疾病混淆。患者可能只是感到有一些无力、肉跳、容易疲劳等一些症状，渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后产生呼吸衰竭。

据美国CDC数据显示，目前美国有1.2-1.5万人患有这种疾病，且每年会新增5000-6000名确诊ALS患者。这些患者确诊后平均寿命仅为3-5年，仅有10%的患者确诊后生存期超过10年。这些患者几乎都是死于呼吸衰竭。

今年5月份，FDA批准Mitsubishi Tanabe开发的Radicava上市销售，这也是22年来FDA批准的首个ALS新药（详见新浪医药原创文章：田边三菱“渐冻人”治疗药依达拉奉在美上市）。临床III期数据显示Radicava治疗组患者生理功能丧失速度显著慢于对照组。