近日,美国生物技术公司Locus Biosciences Inc. 宣布已经成功完成500万美元可转换债券融资,所筹得的资金将被用于开发基于CRISPR-Cas3的抗菌药物。本轮融资由中国着名的领先的互联网服务提供商腾讯控股有限公司领投,由北卡罗来纳州生物技术中心跟投。这一资金将用于推进针对抗生素耐药性感染和其它微生物相关疾病的多种传染病产品的开发。

Locus BiosciencesRodolphe Barrangou博士和Charles Gersbach博士创立,设计和开发利用强大的CRISPR-Cas3系统的新颖的抗菌应用,不可逆地破坏细菌DNA来杀死目标细菌。与使用CRISPR-Cas9和其它技术编辑人类基因组的努力不同,Locus正在利用CRISPR-Cas3的独特性质来靶向和消除特定的细菌群体。Locus认为,该技术是新型传染病和微生物组合治疗的催化剂,同时应对包括广谱抗生素和抗生素耐药性选择等相关的挑战。

Locus Biosciences正在使用CRISPR-Cas3技术来靶向抗生素耐药性感染,而不会有靶向人类细胞的风险。“我们的新型基于CRISPR-Cas3开发精准抗菌药物的方法指挥的是许多细菌中存在的细菌细胞免疫系统,所以决不会改变人体细胞,” Locus BiosciencesCSO Rodolphe Barrangou博士说。“这使得我们的技术非常适用于精准指向整个微生物群中的致病性靶点,避免目前已知的抗生素耐药性机制,使非目标细菌和人类细胞不受伤害。”

Locus Biosciences的科学家们现在正在将他们的CRISPR-Cas3研究推进以开发抗菌药物应对梭菌和CRE感染等疾病。“作为世界上唯一使用CRISPR-Cas3酶杀死目标病原体的公司,我们相信,Locus可以拥有世界上最强大的作用机制,以驱动细菌靶标中的程序性细胞死亡,” Locus Biosciences的首席执行官Paul Garofolo说。“这种技术不仅可以改变我们治疗患者多重耐药性感染的方式,而且还可以催化一种新颖有力的改变人类微生物组合的方法。”

Locus Biosciences是美国一家新兴的生物技术公司,专注于发现和开发用于精准抗菌药物的下一代CRISPR-Cas平台。其新颖方法是通过利用许多细菌中存在的被称为CRISPR-Cas系统的免疫系统而起作用。Locus设计并创建新颖的CRISPR RNA(引导RNA),它引导强大的Cas3核酸酶通过不可逆地破坏DNA来靶向和杀死细菌细胞。DNA的不可逆破坏是Cas3酶与用于基因编辑和修复的更广为人知的Cas9酶之间的主要区别。Locus拥有使用新型ICRISPR-Cas3平台的专有权利,该平台是一种可编程系统,可以有效地、特定地破坏DNA而且无法修复。

Locus Biosciences平台可以设计和开发强大的抗菌药物,避免目前已知的抗生素抗药性机制,同时不伤害非目标细菌。基于针对原核靶点的原核技术,Locus正在推进其平台,为从耐药性细菌感染到微生物组织的关键疾病领域开发新疗法。


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