近日，Neurocrine公司针对Tourette综合征的药物Ingrezza的2期试验未达到其主要终点。囊泡单胺转运体2抑制剂在抽动严重程度量表上未能表现得比对照组好，但Neruocrine公司在次要终点中的发现使其变得乐观起来，公司仍然看到了该候选药的前景。

研究者招募了124名患者作为Tourette综合征的试验研究，并随机安排服用两剂量Ingrezza或安慰剂。在治疗8周后，进行评估基线对于耶鲁综合抽动严重程度量表（YGTSS）和其他度量表的变化。

这正是Ingrezza失败的地方。Ingrezza在其主要终点YGTSS上未能表现得比对照组好。这只能使Neurocrine公司在次要终点上寻找希望。管理中通过对另一个症状度量表的显著改善而发现了一丝希望，即临床全局变化的显着改善，但该临床阶段的细节太少。

Neurocrine公司首席执行官Kevin Gorman在一份声明中表示：“目前，我们没有公开此项研究的具体细节，以避免给正在进行的2期T-Force GREEN儿科Tourette症状研究带来评估偏差。”

成人临床2期数据有多少可以用于预期儿科研究是一项争论的来源。大多数儿科Tourette患者的症状在成年时期会消退，这表明该疾病可能存在个体差异。这可以作为对儿科解读研究充满信心的理由，但它也受到其他证据的挑战。

“由于专家指出（一般来说）在每个人群中使用相同的药物（通常能发挥作用），我们认为今晚的解读至少为儿科研究达到统计成功的可能性提供了一个适度谨慎的解读，”Leerink分析师在对投资者的报告中写道。Leerink将其成功的概率从70％降至30％。

儿科2期试验是Neurocrine公司在未来一年中想要从挫折中得到恢复的大好机会。在接下来的12个月中，Neurocrine公司希望其治疗迟发性运动障碍的药物Ingrezza能够获得批准，开始几项临床试验，并查看其合作伙伴艾伯维(AbbVie)公司对治疗子宫内膜异位症的药物Elagolix的申报，以及该公司针对子宫肌瘤的3期数据。