近期，某药企宣称FDA已经授权该公司的一种新药作为治疗有症状阻塞性肥厚型心肌病的“孤儿药”。
该药（MYK-461）是首个以肥厚型心肌病潜在病因为靶点的治疗方案，药企称此前尚无FDA批准的治疗该病的药物。
1期研究纳入了健康志愿者和肥厚型心肌病患者，结构显示该药能够减少额外的心肌收缩力（肥厚型心肌病标志物），提示该药可调节心肌肌球蛋白。早期研究也发现患者对该药的耐受性良好。
药企宣称，一旦该药通过审批，他们将获得市场独占权。
