如果你要问各大制药巨头，最难说服的是哪一个监管机构，答案可能不是FDA，不是欧盟委员会，而是英国NICE。作为英国国民医疗及成本监督机构，NICE一直非常注重药品的性价比，只要认定价格过高，即使疗效出色，NICE也极有可能让一个重磅药物吃闭门羹。就在不久前NICE拒绝了百时美的免疫疗法Opdivo用于治疗非小细胞肺癌。近日，NICE以罗氏抗癌药Perjeta长期收益不明为由，拒绝了在乳腺癌适应症中的应用。

NICE在指南草案中表示，希望看到更多关于Perjeta (pertuzumab)联合化疗或罗氏赫赛汀（曲妥珠单抗）治疗HER2阳性的乳腺癌患者的相关临床数据，尤其是总体生存率。Perjeta与赫赛汀或多烯紫杉醇联用，能够有效缩小乳腺癌瘤体，使得患者更加容易接受手术治疗。

NICE表示，确实有证据表明，Perjeta (pertuzumab)联合赫赛汀或化疗后能够使患者成功避免术前的淋巴结转移，但是未有足够的数据表明Perjeta (pertuzumab)能够减少乳腺癌复发的风险，也不能说明对患者长期生存率的影响。

就在NICE拒绝Perjeta (pertuzumab)之前，英国癌症慈善机构呼吁NICE在评价体系方面应当进行改革，不应当如此保守，耽误了成千上万癌症患者的治疗。Perjeta不是最近唯一一个被NICE拒绝的抗癌药，与其同病相怜的还有百时美的Opdivo (nivolumab)和强生的Imbruvica (ibrutinib)，它们的共同特点是临床效果显着，但是价格昂贵，这也是被NICE等监管机构诟病和限制的重要原因。Pertuzumab的售价为2395英镑/420mg，每个患者根据其疗程长短的不同，每疗程花费约为7185至16765英镑。

英国乳腺癌慈善机构Breast Cancer Now表示支持NICE这一决定，他们表示对该评价结果并不感到意外，因为确实没有足够的临床数据证明Pertuzumab能够显着延长患者的总体生存期。

英国每年新增50000名女性乳腺癌患者及340名男性乳腺癌患者，其中10%-15%的患者为HER2阳性。

NICE这一决议的开放建议时间到6月13日，已经接受Perjeta治疗的患者仍将会继续用药。